中国网财经9月19日讯 近期，一项诺西那生在真实世界中长期研究数据发布，提供了诺西那生长期治疗1c-3型SMA成人和较大年龄儿童的疗效和安全性数据。
结果显示：无论SMA类型和严重程度如何(包括成人SMA 1c型)，经诺西那生治疗30个月后，各项运动功能量表应答比例持续提升。96.5%-100%的患者报告在使用诺西那生期间，病情有所改善或稳定。
据了解，脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy,SMA)是一种起源于中枢神经系统的罕见常染色体隐性遗传病，常常表现为进行性的肌无力、肌萎缩，全年龄段人群均有可能发病。不同于儿童患者，青少年和成人在临床上的严重程度区分更大，疾病的过程更长，差异也更加明显，治疗难度更大，相关研究也更少。
这项波兰的研究共纳入了130例高异质度的SMA患者，其中88%为成人患者，更是首次纳入了12例成人SMA 1c患者，提供了真实世界中诺西那生长期治疗1c-3型SMA成人和较大年龄儿童的疗效和安全性数据。
研究结果表明，无论患者的分型、年龄及严重程度，在接受诺西那生治疗30个月时，各项运动功能均得到持续改善：71%的患者HFMSE评分(用于广泛的有行走能力或无行走能力的患者的运动功能变化的评估)得到显著改善(≥3分)；80%的患者CHOP-INTEND评分(用于评估动作、灵活性和力量等运动功能的变化)显著改善(≥4分)；43.5%的患者RULM评分(用于测量大部分SMA患者的上肢力量)显著改善(≥2)；50%患者6MWT(用于测量可行走患者6分钟内步行距离)显著改善(≥30米)。
此研究首次披露了针对成人1型患者诺西那生长期治疗结局，在12例成人SMA 1c患者中，11例患者的CHOP-INTEND评分至少提高了1分，而对于25例无行走能力的患者，RULM评分显示，相较于具有行走能力的患者，无行走能力患者RULM可获得更好改善，体现了显著统计学差异水平。
(责任编辑：张紫祎)