多发性骨髓瘤是人体浆细胞发生恶性增值的疾病，是一种不可治愈的血液系统恶性肿瘤。在我国，多发性骨髓瘤已经超过急性白血病，成为位居第二位的血液系统恶性肿瘤，是严重威胁人民生命健康的疾病领域，因此该领域也成为科研创新的焦点，许多突破性技术不断涌现。
中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)、淋巴瘤诊疗中心主任邱录贵教授表示：“药物开发就是要针对解决病人的需求。多发性骨髓瘤创新药物弥补了过去的治疗空白，也对已有治疗方案不断产生优化，为众多患者带来了长期生存的希望。”
负担沉重 提升公众认知势在必行
据统计，我国多发性骨髓瘤每年新发病例数高达27800例，作为一种多发于老年人的恶性血液肿瘤，随着我国人口老龄化的加速，多发性骨髓瘤的发病率也将逐年上升。多发性骨髓瘤目前仍无法治愈，多数多发性骨髓瘤患者会出现骨头疼痛、骨折，约半数患者会出现肾脏损伤，甚至需要进行血液透析，严重影响患者生存。多发性骨髓瘤带来愈发沉重的疾病负担的同时，因其起病缓慢、缺乏典型症状，与其他科室的疾病较难区分，患者常常因对症状不重视或不了解，而未能及时到血液科就诊导致延误诊治时机。
“多发性骨髓瘤患者对早期症状能有识别的意识，有助于在疾病初期少走弯路不误诊。”中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)主任医师安刚教授表示：“多发性骨髓瘤的常见症状有高钙血症，肾功能损害，贫血和骨病，患者对这些常见症状有一定的了解，出现相关症状后意识到有多发性骨髓瘤的可能，才能及时到血液科获得正确的诊治。”安刚主任补充道：“多发性骨髓瘤的精确诊断是我们的特点。病人来了以后，我们不但要知道这个病人是骨髓瘤，而且需要知道他是高危还是低危，比如多发性骨髓瘤中的惰性类型可以暂不治疗而是定期观察，但高危的病人需要采取一些更积极的治疗方式，比如一线使用达雷妥尤单抗，甚至免疫治疗CAR-T或者双抗治疗提前。”
“与多发性骨髓瘤的部分类型可以暂不治疗不同，另一种同为浆细胞恶性肿瘤的罕见病——原发性轻链型淀粉样变，一经确诊即应尽早开始治疗。”邱录贵主任特别指出。患者骨髓中的浆细胞会产生异常淀粉样轻链并不断沉积在重要器官中，最终导致患者器官衰竭甚至死亡，确诊时往往已经中晚期，中位生存时间仅1-2年。邱主任进一步解释：“这个病跟其他的恶性浆细胞疾病一样，还是很难治的，我们目前采用的主要是抗浆细胞治疗，比如说硼替佐米联合环磷酰胺和地塞米松的方案，有效率就很高，如果能够进一步联合达雷妥尤单抗的话，效果就会更好，进一步提高缓解率，促进器官功能的恢复。”
医保助力 创新药物提升患者生存
虽然多发性骨髓瘤目前仍不可治愈，但近十年来，随着创新药物在临床治疗中的广泛应用，我国多发性骨髓瘤患者的生存期已经由过去的3-5年提升至7-8年甚至更久，疾病已经逐渐趋向慢病化。然而，仅仅是创新药物的临床可用并不能实现广泛患者的获益，恶性肿瘤患者面对的高额经济负担常常限制了创新药物的实际使用。既要有得用，还要用得起，创新药物的临床价值才能真正得到最大化的体现。可喜的是，伴随着近年来医疗政策的持续支持，创新药物更多更快的被纳入国家医保目录，其适应症也得以不断拓展。
“实事求是来说，这些年我们国家多发性骨髓瘤病人的药品负担的确在逐年的下降，如达雷妥尤单抗随着今年从复发/难治进入到一线治疗的医保目录当中，价格也比原来降了1/3左右，所以这些的确可以减轻病人的负担。”邱录贵主任表示：“新药可及性提高，让更多的人能够接受规范和标准的治疗，这样缓解率增高，疾病控制率更高，缓解期和生存期越来越长。”
“在未来，我们一方面是根据病人不同的预后分层，为病人进行更加规范化、精准化的治疗。第二方面会重点关注从基础研究到临床转化，为特别高危与反复难治的患者提供更多的治疗选择。”邱教授分享道：“随着京津冀一体化政策的不断深化，更多优质医疗资源汇聚到天津，医院将继续提高血液肿瘤医疗服务能力以应对日益提升的患者需求。”
(责任编辑：王擎宇)