科技日报记者瞿剑
“一种药，只有有钱人材用得起，那它也仅仅是一种药，或仅仅是一种好药，对公家是没成心义的。”华道（上海）生物医药有限公司董事长余学军的开场白，令午后略显委靡的会场氛围为之一振。
第十九届中国生物成品年会暨中国生物手艺百年数念年夜会11月29日在京进行，下战书的“细胞医治与基因医治”分会场竟然一席难求，记者也是坐在场边的台阶上听完了全场。
余学军所说“只有有钱人材用得起”的药，是指CAR-T药，近似一个通俗“兵士”变身“超等兵士”的故事。CAR-T细胞疗法，学名嵌合抗原受体T细胞疗法，通俗人读起来十分拗口的这一位词，是一种新型精准靶向肿瘤细胞医治手艺。说白了，就是把人体内T细胞（白细胞之一种）分手掏出，经由过程基因工程手艺激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体（CAR），成为CAR-T细胞；体外培育扩增并回输人体，用来专门辨认、杀灭体内肿瘤细胞，到达医治恶性肿瘤的目标。
在长海病院干了多年血液科大夫的余学军，就有如许一个白血病病例，一个跟他女儿春秋相仿的花季少女“Spring.Guan”。在尽年夜大都失望而无助的白血病人中，Spring.Guan是荣幸的：她的家庭为她承担了昂贵的化疗+骨髓移植；以后两次复发（异基因骨移后复发率20%—30％），长海病院为她免费进行CAR-T疗法，现根基治愈，重返校园。但她却又是不幸的：仅化疗+骨移，家里就背上了75万元巨债。
所以，“我们这一行，没有病人伴侣”。病人要末没钱治疗，等死、死往；要末治愈、未愈，败尽家业，几近没有破例。
CAR-T疗法到底有多贵？
对这个“所有人的第一反映”，余学军先容，世界上今朝唯一两家美国公司供给CAR-T药，价钱别离为：诺华47.5万美元/1次医治，折合人平易近币330万元；凯特37.3万美元/1次医治，折合人平易近币约260万元。200万元以上的医治用度，对现阶段尽年夜大都患者而言，最可能的选择“仍是死了算了”。
到底贵在哪？
余学军用另外一个提问作答：今朝CAR-T疗法所有的装备、所有的试剂、所有的耗材，“哪一样不是入口的？”
接下来连续串提问更加锋利而实际：如许的药，对通俗人，“有几小我能医治得起？”对国度，“医保又是不是能承受得起？”
斟酌到250万元/装备，30人份/年/装备，“你要买几多台装备？”
斟酌到一次性耗材、试剂8万—10万元/1人份制备，“买得起、用得起吗？”
再斟酌到CAR-T细胞液氮（-190℃）贮存、CAR慢病毒-80℃冷链运输、病院终端姑且贮存等外部前提，不跨越4小时的运输半径，决议了全国要建若干个区域中间。“需要买几多台套系统？”
给患者那种感受，犹如濒临淹死之人，看到近在咫尺的援手、手上却写着一份承受不起的要价——还不如没有这只手！
独一的解决之道，在于CAR-T细胞全财产链手艺立异（国产化）与药品的亲平易近化、可医保化。这，也恰是余学军此次演讲稿的题目。
以“做中国老苍生用得起的细胞药物”为方针，“余年夜夫”成了“余总”。
他率领他的团队，正走在“首创中华CAR-T成药之道”上，这是一个将本钱做到“极致”的进程：全主动全封锁CAR-T细胞出产装备，将价钱降到1/20—1/30；带信息贮存和主动加注功能的个性化CAR-T细胞液氮转运装备，将价钱降到1/10—1/15；病院终端CAR-T细胞姑且贮存柜，将改变国外CAR-T药厂建在机场旁边（随时发运）的模式，省往交通费、人工费；CAR-T细胞制备一次性耗材自立化，替换入口耗材，将价钱降到1/20—1/30；与风投公司结合开辟出产合适GMP（国度药品认证规范）的临床级试剂、刺激因子，再降本钱60%—70%。
今朝，首个国产化CAR-T细胞药物已获批展开临床I期实验，让CAR-T成为一种“亲平易近的、医保可付出得起的”细胞药物远景可期。
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