中新网北京12月28日电 (记者 孙自法)中国科学院12月28日发布消息说，中国科学家团队自主研发、用于眼部肿瘤罕见病治疗的创新药物——核酸适体偶联药物(Aptamer Drug Conjugate，ApDC)，近日成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药认定，成为全球首个获得FDA孤儿药认定的核酸适体偶联药物。
这项新药研发的重要突破，由中国科学院杭州医学研究所所长谭蔚泓院士领衔刘湘圣、谢斯滔研究员等组成的团队与该所眼科研究中心、温州医科大学吴文灿教授团队合作完成，将为全球眼部肿瘤罕见病患者带来全新的治疗希望。
中国科学家团队联合研发的创新药物——核酸适体偶联药物(ApDC)的相关示意图。中国科学院杭州医学研究所 供图
孤儿药是指专门用来治疗罕见病的药物。美国FDA专门设立孤儿药认定机制，对孤儿药研发提供加快审批、税收减免等一系列政策支持。中国研发创新药物ApDC此次获得FDA孤儿药认定，不仅意味着它的疗效和安全性等科学价值得到权威机构认可，还将极大推动其临床转化。
ApDC研发团队介绍说，葡萄膜黑色素瘤发病部位位于眼睛的葡萄膜，是一种不常见却极为凶险的眼部肿瘤。其早期症状往往不明显，确诊时许多患者已进入晚期。更严重的是，这种肿瘤极易通过血液扩散，尤其是转移到肝脏，一旦发生转移，患者的平均生存期不足一年。
目前，全球针对原发性葡萄膜黑色素瘤的治疗主要依赖手术、放疗等传统方式，尽管在短期内能够一定程度上控制病情，但这些疗法常对眼组织造成不可逆损伤，严重时甚至导致失明，且难以有效防止肿瘤转移的发生。
研发团队指出，ApDC药物正是针对这一需求的突破性创新药物，作为一款智慧型药物，ApDC堪称眼癌治疗领域的“黑科技”，针对眼部罕见的恶性葡萄膜黑色素瘤、肝转移肿瘤等疾病，能够精准攻击癌细胞，副作用少，安全性高。
其创新点在于使用核酸适体这一靶向分子，精准锁定癌细胞并释放药物，该“毒性药物”作为子弹头，一旦找到目标，携带的药物便会被精准释放到肿瘤细胞中，从内部摧毁癌细胞，减少对健康组织的伤害，实现更高效、更安全的治疗效果。
谭蔚泓院士表示，大量动物实验研究结果表明，团队研发的这款ApDC药物不仅能够高效抑制眼原位肿瘤生长，还能显著降低肝、肺、骨及脑部的肿瘤转移风险，展现出非常优异的抗肿瘤效果。研发团队下一步将推进临床试验，争取早日投入实际应用，为更多患者带来生命的转机。
据了解，中国科学院杭州医学研究所是中国科学院首个以医学命名的直属研究所，谭蔚泓院士在国际上率先提出并首次成功制备核酸适体药物偶联物，为靶向药物研发开辟了全新途径。2022年10月，中国科学院杭州医学研究所与温州医科大学附属眼视光医院合作成立该所眼科研究中心，入驻6个专家团队，开展联合攻关项目25项，靶向眼部肿瘤的ApDC药物是双方联合攻关的项目成果之一。(完)