“不做创新药,就没有出路。要做老百姓吃得起的好药。”这朴素的愿望,让丁健在肿瘤领域里埋头深耕了30多年。
中国工程院院士、中国科学院上海药物研究所研究员丁健虽已进入古稀之年,但谈到抗肿瘤药物研发时,双眸闪烁着坚毅的光芒。前不久,在上海市科学技术奖励大会上,丁健获颁上海市科技功臣奖。
“做百姓吃得起的好药”
1992年,丁健在国外获得博士学位回到上海时,我国的新药创制领域尚属一片未开垦的沃土。就连如今被称为“药谷”的张江,那时还是农田和荒地。
“那时科研条件差、科研经费少,团队中没有研究生,整个课题组只有12个人。软硬件设施也很老旧,研究方法也很落后——筛选药物的细胞不仅数量少,且与患者肿瘤真实情况相去甚远,无法做出准确的药理评价……”丁健回忆说,当时国内几乎没有一款原创抗肿瘤新药,甚至仿制药的质量也不过关。
是再次出国寻求发展机会,还是留在新药研发刚刚起步的故土?很快,丁健找到了事业的锚点——“做老百姓吃得起的好药,让中国原创新药早日走向世界”,这成为丁健躬身践行的信条和信心之源。
我国恶性肿瘤的死亡人数与新发病例数量均位居世界首位,且大多数恶性肿瘤都缺少有效的治疗药物,多种恶性肿瘤患者的5年生存率不足20%。
丁健决心投身于抗肿瘤新药的研发。“我和所有做药人有一个共同梦想——创制新药,把恶性肿瘤变成像高血压、糖尿病一样的慢性病,实现带瘤生存。”丁健坚定地说。
新药研发,往往“九死一生”。他们开发的第一个c-Met化合物,在灵长类动物的临床前试验中,代谢特征突发明显改变,为这一候选物的后续开发带来较大风险与不确定性。“当时,我们已与企业签订转让合同,申报临床在即。”但是丁健与合作团队不得不忍痛叫停,开启重新探索之路。
“做新药,失败永远比成功多,做科研最重要的是坚持,要能忍受失败,要耐得住寂寞。”丁健笑着说自己心态好,这背后是他的自信和执着。
“做老百姓吃得起的好药,丁老师经历了一次次失败,用滴水穿石的毅力,引领新药研发的潮流,这是一种基石性的贡献。”上海药物所所长李佳说。
30年间,青丝变华发,由丁健作为主要发明人的14个抗肿瘤一类新药进入临床研究。其中,谷美替尼在中国和日本获批上市。
“建立标准体系需要一代代人的努力”
除了率队在肿瘤研究的无人区“拓荒”,丁健还以其超前的眼光对上海药物所的基础研究规划布局。
“科学研究,光有想法是远远不够的。我们的目标,不仅仅是解决单一的科学问题,而是搭建起一套完整的研发与转化体系和平台,让更多的创新成果真正造福患者。”丁健说。
初到中国科学院上海药物所时,国内抗肿瘤药物研究刚起步,药物筛选平台、细胞株评价等体系标准无法与世界接轨。在他的带领下,上海药物研究所成功创建了与国际接轨的抗肿瘤药物研发平台,构建起中国抗肿瘤新药研究的标准化评价体系。
这一体系的建立,不仅提升了国内抗肿瘤药物的研究水平,还加速了实验室研究向临床转化的进程。
如今,丁健与其团队建立了一系列贴近临床、符合中国人基因特征的肿瘤药物筛选评价平台,已有超过400株人肿瘤细胞株的精准靶向筛选板块、超过100例中国人群高发肿瘤的稀有肿瘤类器官模型、超百万次化合物筛选。
“建立标准体系不是一年两年就能够完成的,需要一代代人的努力,工作还在继续。”丁健说。
体系和平台架起了研究成果和应用的桥梁。上海药物所与浦东张江生物医药企业展开了密切合作。“这是一个‘双赢’的结果,既促进了张江生物医药产业发展,又让药物所科研成果转化落地。”丁健言语中洋溢着自豪。(侯树文 记者 王春)